Utafiti wa Baadaye na Majaribio ya Kliniki kwa Msingi wa Maendeleo ya Msingi

Content.

• Maelezo ya jumla
• Aina za MS
• Kuelewa maendeleo ya msingi ya MS
• Matibabu ya PPMS
• Ocrevus (Ocrelizumab)
• Majaribio ya kliniki ya PPMS yanayoendelea
• Tiba ya seli ya shina ya NurOwn
• Biotini
• Masitinib
• Majaribio ya kliniki yaliyokamilika
• Ibudilast
• Idebenone
• Laquinimod
• Fampridi
• Utafiti wa PPMS
• Kuchukua

Maelezo ya jumla

Multiple sclerosis (MS) ni hali sugu ya autoimmune. Inatokea wakati mwili unapoanza kushambulia sehemu za mfumo mkuu wa neva (CNS).

Dawa nyingi za sasa na matibabu zinalenga kurudia tena MS na sio kwa MS ya msingi inayoendelea (PPMS). Walakini, majaribio ya kliniki yanashikiliwa kila wakati kusaidia kuelewa vizuri PPMS na kupata matibabu mapya, bora.

Aina za MS

Aina kuu nne za MS ni:

• ugonjwa uliotengwa kliniki (CIS)
• kurudia-kutuma MS (RRMS)
• maendeleo ya msingi MS (PPMS)
• maendeleo ya sekondari MS (SPMS)

Aina hizi za MS ziliundwa kusaidia watafiti wa matibabu kuainisha washiriki wa majaribio ya kliniki na maendeleo sawa ya ugonjwa. Vikundi hivi huruhusu watafiti kutathmini ufanisi na usalama wa matibabu fulani bila kutumia idadi kubwa ya washiriki.

Kuelewa maendeleo ya msingi ya MS

Asilimia 15 tu au zaidi ya watu wote wanaopatikana na MS wana PPMS. PPMS huathiri wanaume na wanawake kwa usawa, wakati RRMS ni kawaida zaidi kwa wanawake kuliko wanaume.

Aina nyingi za MS hufanyika wakati mfumo wa kinga unashambulia ala ya myelin. Kiti cha myelini ni dutu yenye mafuta, kinga ambayo huzunguka neva kwenye uti wa mgongo na ubongo. Wakati dutu hii inashambuliwa, husababisha kuvimba.

PPMS husababisha uharibifu wa neva na tishu nyekundu kwenye maeneo yaliyoharibiwa. Ugonjwa huu unasumbua mchakato wa mawasiliano ya ujasiri, na kusababisha dalili isiyotabirika ya dalili na maendeleo ya ugonjwa.

Tofauti na watu walio na RRMS, watu walio na PPMS hupata kazi mbaya hatua kwa hatua bila kurudia mapema au kusamehewa mapema. Mbali na ongezeko la polepole la ulemavu, watu walio na PPMS wanaweza pia kupata dalili zifuatazo:

• hisia ya kufa ganzi au kuchochea
• uchovu
• shida na kutembea au na harakati za kuratibu
• maswala na maono, kama maono mara mbili
• shida na kumbukumbu na ujifunzaji
• spasms ya misuli au ugumu wa misuli
• mabadiliko katika mhemko

Matibabu ya PPMS

Kutibu PPMS ni ngumu zaidi kuliko kutibu RRMS, na ni pamoja na utumiaji wa matibabu ya kinga. Tiba hizi hutoa msaada wa muda tu. Zinaweza tu kutumiwa kwa usalama na kuendelea kwa miezi michache hadi mwaka kwa wakati mmoja.

Wakati Utawala wa Chakula na Dawa (FDA) umeidhinisha dawa nyingi za RRMS, sio zote zinafaa kwa aina zinazoendelea za MS. Dawa za RRMS, ambazo pia hujulikana kama dawa za kurekebisha magonjwa (DMDs), huchukuliwa kila wakati na mara nyingi huwa na athari zisizostahimilika.

Kuondoa kabisa vidonda na uharibifu wa neva pia kunaweza kupatikana kwa watu walio na PPMS. Vidonda vina uchochezi sana na vinaweza kusababisha uharibifu wa ala ya myelin. Hivi sasa haijulikani ikiwa dawa ambazo hupunguza uvimbe zinaweza kupunguza aina za maendeleo za MS.

Ocrevus (Ocrelizumab)

FDA iliidhinisha Ocrevus (ocrelizumab) kama matibabu kwa RRMS na PPMS mnamo Machi 2017. Hadi leo, ni dawa pekee ambayo imeidhinishwa na FDA kutibu PPMS.

Majaribio ya kliniki yalionyesha kuwa iliweza kupunguza kasi ya kuongezeka kwa dalili katika PPMS kwa karibu asilimia 25 ikilinganishwa na placebo.

Ocrevus pia inakubaliwa kwa matibabu ya RRMS na "mapema" PPMS huko England. Bado haijaidhinishwa katika sehemu zingine za Uingereza.

Taasisi ya Kitaifa ya Ubora wa Afya (NICE) mwanzoni ilimkataa Ocrevus kwa madai kuwa gharama ya kuipatia ilizidi faida zake. Walakini, NICE, Huduma ya Kitaifa ya Afya (NHS), na mtengenezaji wa dawa za kulevya (Roche) mwishowe walijadili tena bei yake.

Majaribio ya kliniki ya PPMS yanayoendelea

Kipaumbele muhimu kwa watafiti ni kujifunza zaidi juu ya aina zinazoendelea za MS. Dawa mpya lazima zipitie upimaji mkali wa kliniki kabla FDA haijaidhinisha.

Majaribio mengi ya kliniki hudumu kwa miaka 2 hadi 3. Walakini, kwa sababu utafiti ni mdogo, majaribio hata zaidi yanahitajika kwa PPMS. Majaribio zaidi ya RRMS yanafanywa kwa sababu ni rahisi kuhukumu ufanisi wa dawa kwa kurudi tena.

Tazama tovuti ya Kitaifa ya Ugonjwa wa Sclerosis kwa orodha kamili ya majaribio ya kliniki huko Merika.

Majaribio yafuatayo ya kuchagua yanaendelea hivi sasa.

Tiba ya seli ya shina ya NurOwn

Brainstorm Cell Therapeutics inafanya jaribio la kliniki la awamu ya II kuchunguza usalama na ufanisi wa seli za NurOwn katika matibabu ya MS inayoendelea. Tiba hii hutumia seli za shina zilizotokana na washiriki ambao wamechochewa kutoa sababu maalum za ukuaji.

Mnamo Novemba 2019, Jumuiya ya Kitaifa ya Ugonjwa wa Sclerosis ilipeana Tiba ya Kiini cha Brainstorm $ 495,330 ruzuku ya utafiti kusaidia matibabu haya.

Kesi hiyo inatarajiwa kumalizika mnamo Septemba 2020.

Biotini

Dawa ya MedDay SA hivi sasa inafanya jaribio la kliniki ya awamu ya III juu ya ufanisi wa kibonge cha kipimo cha juu cha biotini katika kutibu watu walio na MS inayoendelea. Jaribio pia linalenga kulenga haswa kwa watu walio na shida za kwenda.

Biotini ni vitamini inayohusika katika kuathiri sababu za ukuaji wa seli na pia uzalishaji wa myelini. Kapsule ya biotini inalinganishwa na placebo.

Kesi hiyo haiajiri tena washiriki wapya, lakini haitarajiwa kumaliza hadi Juni 2023.

Masitinib

Sayansi ya AB inafanya jaribio la kliniki la awamu ya III kwenye masitinib ya dawa. Masitinib ni dawa inayozuia majibu ya uchochezi. Hii inasababisha majibu ya chini ya kinga na viwango vya chini vya uchochezi.

Jaribio linatathmini usalama na ufanisi wa masitinib ikilinganishwa na placebo. Aina mbili za matibabu ya masitinib zinafananishwa na placebo: regimen ya kwanza hutumia kipimo sawa wakati wote, wakati nyingine inajumuisha kuongezeka kwa kipimo baada ya miezi 3.

Kesi hiyo haiajiri tena washiriki wapya. Inatarajiwa kuhitimishwa mnamo Septemba 2020.

Majaribio ya kliniki yaliyokamilika

Majaribio yafuatayo yamekamilika hivi karibuni. Kwa wengi wao, matokeo ya mwanzo au ya mwisho yamechapishwa.

Ibudilast

MediciNova amekamilisha majaribio ya kliniki ya awamu ya II kwenye ibudilast ya dawa. Lengo lake lilikuwa kuamua usalama na shughuli ya dawa hiyo kwa watu walio na MS inayoendelea. Katika utafiti huu, ibudilast ililinganishwa na placebo.

Matokeo ya utafiti wa awali yanaonyesha kuwa ibudilast ilipunguza ukuaji wa atrophy ya ubongo ikilinganishwa na placebo kwa kipindi cha wiki 96. Madhara ya kawaida yaliyoripotiwa yalikuwa dalili za utumbo.

Ingawa matokeo yanaahidi, majaribio ya ziada yanahitajika ili kuona ikiwa matokeo ya jaribio hili yanaweza kuzalishwa na jinsi ibudilast inaweza kulinganishwa na Ocrevus na dawa zingine.

Idebenone

Taasisi ya Kitaifa ya Mzio na Magonjwa ya Kuambukiza (NIAID) hivi karibuni ilikamilisha jaribio la kliniki la awamu ya I / II kutathmini athari za idebenone kwa watu walio na PPMS. Idebenone ni toleo la synthetic la coenzyme Q10. Inaaminika kupunguza uharibifu wa mfumo wa neva.

Katika kipindi chote cha miaka 2 iliyopita ya jaribio hili la miaka 3, washiriki walichukua dawa hiyo au placebo. Matokeo ya awali yalionyesha kuwa, wakati wa utafiti huo, idebenone haikutoa faida yoyote juu ya eneo hilo.

Laquinimod

Viwanda vya Madawa ya Teva vilifadhili utafiti wa awamu ya II katika juhudi za kudhibitisha dhibitisho la dhana ya kutibu PPMS na laquinimod.

Haieleweki kabisa jinsi laquinimod inavyofanya kazi. Inaaminika kubadilisha tabia ya seli za kinga, kwa hivyo kuzuia uharibifu wa mfumo wa neva.

Matokeo ya majaribio ya kukatisha tamaa yamesababisha mtengenezaji wake, Biotech Inayotumika, kukomesha ukuzaji wa laquinimod kama dawa ya MS.

Fampridi

Mnamo mwaka wa 2018, Chuo Kikuu cha Chuo Kikuu cha Dublin kilikamilisha jaribio la awamu ya IV ili kuchunguza athari za fampridine kwa watu walio na ugonjwa wa viungo vya juu na ama PPMS au SPMS. Fampridine pia inajulikana kama dalfampridine.

Ingawa jaribio hili limekamilika, hakuna matokeo yaliyoripotiwa.

Walakini, kulingana na utafiti wa Itali wa 2019, dawa hiyo inaweza kuboresha kasi ya usindikaji habari kwa watu walio na MS. Mapitio ya 2019 na uchambuzi wa meta ulihitimisha kuwa kulikuwa na ushahidi madhubuti dawa hiyo iliboresha uwezo wa watu wenye MS kutembea umbali mfupi pamoja na uwezo wao wa kutembea.

Utafiti wa PPMS

Jumuiya ya Kitaifa ya Ugonjwa wa Sclerosis inaendeleza utafiti unaoendelea katika aina zinazoendelea za MS. Lengo ni kuunda matibabu mafanikio.

Utafiti fulani umezingatia tofauti kati ya watu walio na PPMS na watu wenye afya. Utafiti wa hivi karibuni uligundua kuwa seli za shina kwenye akili za watu walio na PPMS zinaonekana kuwa wazee kuliko seli sawa za shina kwa watu wenye afya wa umri sawa.

Kwa kuongezea, watafiti waligundua kuwa wakati oligodendrocyte, seli zinazozalisha myelini, zilipokuwa wazi kwa seli hizi za shina, walionyesha protini tofauti na watu wenye afya. Wakati usemi huu wa protini ulipokuwa umezuiwa, oligodendrocyte walifanya kawaida. Hii inaweza kusaidia kuelezea kwanini myelin imeathiriwa na watu walio na PPMS.

Utafiti mwingine uligundua kuwa watu walio na MS wanaoendelea walikuwa na viwango vya chini vya molekuli iitwayo asidi ya bile. Asidi ya bile ina kazi nyingi, haswa katika digestion. Pia wana athari ya kupambana na uchochezi kwenye seli zingine.

Mapokezi ya asidi ya bile pia yalipatikana kwenye seli kwenye tishu za MS. Inafikiriwa kuwa kuongezewa na asidi ya bile inaweza kufaidi watu walio na MS inayoendelea. Kwa kweli, jaribio la kliniki la kujaribu haswa hii inaendelea.

Kuchukua

Hospitali, vyuo vikuu, na mashirika mengine kote Merika yanaendelea kufanya kazi ili kujifunza zaidi kuhusu PPMS na MS kwa ujumla.

Kufikia sasa dawa moja tu, Ocrevus, imeidhinishwa na FDA kwa matibabu ya PPMS. Wakati Ocrevus anapunguza kasi ya maendeleo ya PPMS, haizuii maendeleo.

Dawa zingine, kama ibudilast, zinaonekana kuahidi kulingana na majaribio ya mapema. Dawa zingine, kama vile idebenone na laquinimod, hazijaonyeshwa kuwa zenye ufanisi.

Majaribio ya ziada yanahitajika kutambua matibabu ya ziada ya PPMS. Uliza mtoa huduma wako wa afya juu ya majaribio ya hivi karibuni ya kliniki na utafiti ambao unaweza kukufaidisha.